»Preliminarni rezultati so obetavni. Naši sodelavci v Avstraliji so za zdaj pripravili prvo generacijo teh virusnih vektorjev in jih stestirali na Urbanovih matičnih celicah ter pokazali, da se res protein normalno izraža.«
»Plazmidni DNK je potreben za genske terapije. Tukaj poznamo zgodbo o dečku Krisu.«
»Lahko sanjate o genski terapiji, morda lahko ljudem damo gen grenlandskega morskega psa, vendar je to morda bolj znanstvenofantastični pristop.«
»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«
»Trenutno imam veliko upanja. To upanje drži mene, mojega moža, vso družino pokonci, da bomo mogoče nekoč lahko zaživeli kot normalna družina. Veva z možem, da sva tako trmasta, da ne bova odnehala, dokler Urban tega ne bo dobil. Pa če se bova trudila do konca življenja.«
»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«
»Zdravljenje HIV-a mogoče in krepi uporabo genske terapije kot izvedljive strategije.«
»Upam, da bomo tako našli še kakšnega otroka v Sloveniji, ki mu bo genska terapija lahko spremenila življenje.«
»Nato je včeraj zvečer po našem času z intravenoznim vnosom končno tudi prejel gensko terapijo Elevidys. Sam vnos zdravila je potekal dve uri, Matic pa se je ves ta čas počutil odlično.«
»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju